New England Journal of Medicine· 2020Q1
Orak Hücre Hastalığı ve β-Talasemi için CRISPR-Cas9 Gen Düzenlemesi
CRISPR-Cas9 Gene Editing for Sickle Cell Disease and β-Thalassemia
- 1.876atıf
- Q1SCImago
- 2020yıl
Kısa özet
BCL11A enhancer'ını hedefleyen CRISPR-Cas9 gen düzenlemesi, iki hastanın (biri transfüzyon bağımlı talasemili, diğeri orak hücre hastalığı olan) tedavi sonrası bir yıldan fazla süreyle transfüzyon bağımsızlığına ulaşmasını ve orak hücre hastası içinse vazo-oklüzif atakların ortadan kalkmasını sağladı.
Yapay zekâ ile başlık ve abstract'tan üretildi; tam metin okunmaz.
ÇıkarımlarUygulamada
Ana noktalarUygulamada
Makaleye SorUygulamada
Devamı Pofolia uygulamasında
Çıkarımlar, ana noktalar ve makaleye soru sorma; ilgi alanına göre her gün yeni özetler. Ücretsiz.
Web'de giriş yaparak açAlan: Genetik
GeneticsMedicine