PofoliaPofolia ile paylaşıldı

New England Journal of Medicine· 2014Q1

Hemofili B'de Faktör IX Gen Terapisinin Uzun Dönem Güvenliği ve Etkinliği

Long-Term Safety and Efficacy of Factor IX Gene Therapy in Hemophilia B

Amit Nathwani, Ulreke M. Reiss, Edward G. D. Tuddenham, Cecilia Rosales ve diğerleri

Kısa özet

10 şiddetli hemofili B hastasında tek AAV8 vektör infüzyonu, yüksek doz alanlarda kanama ataklarında ve profilaktik Faktör IX konsantresi kullanımında %90'dan fazla azalmaya yol açarak, 3 yılı aşkın süre boyunca sürekli Faktör IX ekspresyonu (normalin %1-6'sı) sağladı.

Yapay zekâ ile başlık ve abstract'tan üretildi; tam metin okunmaz.

ÇıkarımlarUygulamada
Ana noktalarUygulamada
Makaleye SorUygulamada

Devamı Pofolia uygulamasında

Çıkarımlar, ana noktalar ve makaleye soru sorma; ilgi alanına göre her gün yeni özetler. Ücretsiz.

Web'de giriş yaparak aç

Alan: Hematoloji

HematologyMedicine