New England Journal of Medicine· 2017Q1· Klinik çalışma
Spinal Musküler Atrofi için Tek Doz Gen Değiştirme Tedavisi
Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy
- 2.358atıf
- Q1SCImago
- 2017yıl
Kısa özet
Tek damar içi gen terapisi infüzyonu, Spinal Musküler Atrofi Tip 1 (SMA1) bebeklerinde hayatta kalma oranını ve motor fonksiyonları önemli ölçüde iyileştirerek, tedavi edilen tüm hastaların 20 aylıkken hayatta ve olaylardan uzak kalmasını sağladı; bu oran tarihsel kohortlarda %8 idi.
Yapay zekâ ile başlık ve abstract'tan üretildi; tam metin okunmaz.
ÇıkarımlarUygulamada
Ana noktalarUygulamada
Makaleye SorUygulamada
Devamı Pofolia uygulamasında
Çıkarımlar, ana noktalar ve makaleye soru sorma; ilgi alanına göre her gün yeni özetler. Ücretsiz.
Web'de giriş yaparak açAlan: Genetik
GeneticsMedicine