PofoliaPofolia ile paylaşıldı

New England Journal of Medicine· 2017Q1· Klinik çalışma

Nüinersen'in Bebeklik Başlangıçlı Spinal Muskuler Atrofi Tedavisinde Sham Kontrol ile Karşılaştırılması

Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy

Richard S. Finkel, Eugenio Mercuri, Basil T. Darras, Anne M. Connolly ve diğerleri

Kısa özet

Bebeklik çağı spinal muskuler atrofi (SMA) hastası bebeklerde, nusinersen tedavisi, sham kontrol grubuna kıyasla motor fonksiyonlarda ve hayatta kalmada anlamlı iyileşme sağlamıştır; nusinersen grubunda %51 motor kilometre taşına ulaşılırken, kontrol grubunda bu oran %0 olmuştur.

Yapay zekâ ile başlık ve abstract'tan üretildi; tam metin okunmaz.

ÇıkarımlarUygulamada
Ana noktalarUygulamada
Makaleye SorUygulamada

Devamı Pofolia uygulamasında

Çıkarımlar, ana noktalar ve makaleye soru sorma; ilgi alanına göre her gün yeni özetler. Ücretsiz.

Web'de giriş yaparak aç

Alan: Genetik

GeneticsMedicine