Advances in Therapy· 2026Q1
Omurga Kas Distrofisi Hastalarında Birden Fazla Hastalık Düzenleyici Tedavi Alan Hastalarda Gerçek Dünya Tedavi Eğilimleri
Real-World Treatment Patterns in Patients with Spinal Muscular Atrophy Receiving Multiple Disease-Modifying Therapies
- 0atıf
- Q1SCImago
- 2026yıl
Kısa özet
Yaygın yenidoğan taramasının ardından, onasemnogjen abeparvovec (OAV), 2022-2024 yıllarında tedaviye başlayan bebeklerde (≤ 2 yaş) omurga kas distrofisi (SMA) için en yaygın ilk tedavi olup, hastaların %64,6'sı tarafından kullanılmıştır. Ancak, ilk tedavilerine OAV ile başlayan hastaların ikinci bir hastalık düzenleyici tedavi alma olasılığı en düşüktü.
Yapay zekâ ile başlık ve abstract'tan üretildi; tam metin okunmaz.
Ana noktalar
- 2022-2024 yıllarında, SMA'lı bebeklerin (≤ 2 yaş) %64,6'sı onasemnogjen abeparvovec (OAV) ile tedaviye başlamıştır.
- ≤ 2 yaşta tedaviye başlayan hastalar arasında, nusinersen ile başlayanların %55,6'sı ikinci bir HDT alırken, OAV ile başlayanların %12,0'ı ikinci bir tedavi almıştır.
- 2019-2024 yılları arasında birden fazla HDT alan hastalarda, nusinersen en yaygın ilk HDT (%75,4) olmuş ve ikinci bir tedaviye ortalama 18,9 ayda geçilmiştir.
- Birden fazla HDT alan bebekler (≤ 2 yaş) alt kohortunda, OAV en yaygın ilk HDT olmuş ve risdiplam ile tedavi edilen tüm hastalar ikinci tedavi olarak OAV almıştır.
Yapay zekâ ile başlık ve abstract'tan üretildi; tam metin okunmaz.
Özet (abstract)
INTRODUCTION: Nusinersen (approved in 2016), onasemnogene abeparvovec (intravenous infusion [OAV], 2019; intrathecal injection, 2025), and risdiplam (2020) are disease-modifying therapies (DMTs) available in the US for spinal muscular atrophy (SMA). Real-world evidence on treatment patterns among patients receiving multiple DMT types remains limited. METHODS: This retrospective study used the Komodo Health Research Database (2016-2024) to identify patients with SMA treated with DMTs. First DMT distribution and the proportion of patients receiving a second DMT were described for patients who initiated any DMT at age ≤ 2 years in 2022-2024 (following widespread newborn screening [NBS]). Patient characteristics, treatment sequences, and time between DMT initiations were described for patients with multiple DMTs whose first was initiated on/after May 2019, including subgroups receiving first DMT at age ≤ 2 years in 2022-2024. RESULTS: Among patients who initiated any DMT at age ≤ 2 years in 2022-2024 (N = 257), 64.6% started with OAV, 24.9% with risdiplam, and 10.5% with nusinersen. Of these, 12.0%, 20.3%, 55.6% of patients treated with OAV, risdiplam, and nusinersen, respectively, received a second DMT. Among patients receiving multiple DMTs during 2019-2024 (N = 341), 75.4% first initiated nusinersen, 15.2% risdiplam, and 9.4% OAV; mean age at first DMT was 15.4 years overall (17.3, 15.2, and 0.8 years, respectively). Median time from first to second DMT was 18.9 months overall. Within this cohort, 44 patients initiated their first DMT at age ≤ 2 years in 2022-2024; OAV was the most common first DMT. All patients treated with risdiplam and most patients treated with nusinersen received OAV as their second DMT; median time from first to second DMT was 13.4 months. CONCLUSIONS: Following widespread NBS, OAV had the highest utilization among patients age ≤ 2 years as first or second DMT after nusinersen or risdiplam. Use of a second DMT type was lowest among patients who initiated OAV.
Yazarların özeti; kaynağından alınmıştır. Advances in Therapy, 2026 · DOI ↗
Ücretsiz hesapla devam et
Makaleye Sor ile bu makaleye günde 3 soru ücretsiz; makaleyi kaydet, kaynakçasını al, ilgi alanına göre her gün yeni özetler. Çıkarımlar Premium.
Web'de ücretsiz devam etGoogle ya da Apple hesabınla giriş; kart istemez. Bu makaleye geri dönersin.
Telefonda:
Alan: Genetik (Tıp)
GeneticsMedicine