Clinical Pharmacology & Therapeutics· 2026Q1· Derleme
Küçük, Çeşitli, Az Çalışılmış Popülasyonlarda Kanıt Üretimini İlerletmek
Advancing Evidence Generation in Small, Diverse, Understudied Population
- 0atıf
- Q1SCImago
- 2026yıl
Kısa özet
Model-tabanlı ilaç geliştirme, gerçek dünya verileri, harici kontroller ve hasta merkezli tasarımların entegrasyonu, yetersiz temsil edilen popülasyonlarda ilaç onayı için yeterli kanıt üretebilir ve bazı durumlarda geleneksel klinik verilerin yerini alabilir.
Yapay zekâ ile başlık ve abstract'tan üretildi; tam metin okunmaz.
Ana noktalar
- Klinik olarak önemli hasta grupları, deneme dışlamaları nedeniyle ilaç geliştirmede sistematik olarak yetersiz temsil edilmektedir.
- Bu gruplar için doğrudan kanıt eksikliği, belirsiz fayda-risk ve dozaj kararlarına yol açmaktadır.
- Model-tabanlı ilaç geliştirme, gerçek dünya verileri, harici kontroller ve hasta merkezli deneme tasarımlarının entegrasyonu, bir kanıtlar bütünü oluşturabilir.
- Bu entegre araçlar, belirli ortamlarda geleneksel klinik verilerin bir kısmını kısmen değiştirebilir.
- Spesifik yaklaşımlar arasında organ disfonksiyonu/anne-fetüs fizyolojisi için mekanistik modelleme, nadir hastalıklar için kayıt tabanlı kontroller ve yetersiz hizmet alan topluluklar için merkezi olmayan tasarımlar yer almaktadır.
Yapay zekâ ile başlık ve abstract'tan üretildi; tam metin okunmaz.
Özet (abstract)
Many clinically important patient groups remain systematically underrepresented in drug development. Among these are patients with severe or time‐varying organ dysfunction, pregnant and lactating women, children with ultrarare diseases, and people from socioeconomically or geographically underserved communities. Traditional clinical trials frequently exclude such groups. Little direct evidence is generated as a result, leaving benefit–risk and dosing decisions uncertain and trial findings poorly generalizable to the patients who will ultimately receive the drug. No single method closes this gap. This review argues that progress instead comes from integration, combining model‐informed drug development, registries and real‐world data, external and virtual controls, Bayesian borrowing, and patient‐centric trial designs into a coherent totality‐of‐evidence package. These tools are maturing from a role that supplements clinical data toward one that can, in defined settings, partially replace it. The appropriate approach may differ by population. For example, (1) mechanistic modeling and exposure prediction for organ replacement therapy/changing organ function or from the altered maternal–fetal–infant physiology that makes prospective studies impractical; (2) registry‐based external controls and natural history data where patients are too few to randomize; and (3) decentralized, partnership‐driven designs to reach populations that structural barriers would otherwise exclude. Three case studies (dose justification across hepatic and renal impairment, evidence generation in women of childbearing potential with chronic autoimmune disease, and a registry‐anchored ultrarare pediatric program) illustrated these approaches. Mapped to evolving regulatory frameworks, these strategies can deliver population‐appropriate dosing at approval rather than through postmarketing commitments, accelerating equitable access to safe and effective therapies.
Yazarların özeti; kaynağından alınmıştır. Clinical Pharmacology & Therapeutics, 2026 · DOI ↗
Ücretsiz hesapla devam et
Makaleye Sor ile bu makaleye günde 3 soru ücretsiz; makaleyi kaydet, kaynakçasını al, ilgi alanına göre her gün yeni özetler. Çıkarımlar Premium.
Web'de ücretsiz devam etGoogle ya da Apple hesabınla giriş; kart istemez. Bu makaleye geri dönersin.
Telefonda:
Alan: İstatistik ve Olasılık
Statistics and ProbabilityMathematics